Cukrzyca typu 1, jedna z najbardziej powszechnych chorób przewlekłych, charakteryzuje się zniszczeniem komórek beta trzustki, które wytwarzają insulinę. Ta choroba, wymagająca dożywotniego przyjmowania insuliny, być może wkrótce doświadczy przełomu w metodach leczenia. Niedawne badanie przeprowadzone przez Indiana University School of Medicine we współpracy z University of Chicago Medicine odkryło potencjalne zastosowanie leku α-difluorometyloornityny (DFMO) w leczeniu tej choroby.

Codzienne zastrzyki insuliny i monitorowanie poziomu cukru we krwi mogą być uciążliwe dla pacjentów. Badacze z Uniwersytetu Indiana podjęli wyzwanie poszukiwania nowych metod leczenia, które mogłyby uczynić życie chorych na cukrzycę typu 1 łatwiejszym i mniej obciążającym.

Przełom w tej dziedzinie nastąpił po ponad dekadzie badań. W 2010 roku dr Raghu Mirmira i jego zespół z IU School of Medicine odkryli, że hamowanie określonego szlaku metabolicznego, na który wpływa DFMO, może chronić komórki beta przed stresem środowiskowym. Późniejsze badania na myszach potwierdziły te ustalenia, sugerując, że DFMO może odgrywać kluczową rolę w ochronie komórek beta u osób z cukrzycą typu 1.

W latach 2015–2019 dr Linda DiMeglio przeprowadziła badanie kliniczne, które potwierdziło bezpieczeństwo stosowania DFMO u osób z nowo zdiagnozowaną cukrzycą typu 1. To badanie, finansowane przez Fundację Badań nad Cukrzycą Juvenile (JDRF), wskazało także na potencjalną stabilizację poziomu insuliny dzięki ochronie komórek beta.

Dr DiMeglio, główna autorka badania, wyraziła entuzjazm związany z obiecującymi wynikami badań klinicznych na ludziach. Teraz naukowcy planują kontynuować badania, aby w pełni zweryfikować potencjalne korzyści DFMO w większej skali badań klinicznych.

Istotną zaletą DFMO jest fakt, że jest on już zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do innych zastosowań. Dzięki temu proces zatwierdzania DFMO jako leku na cukrzycę typu 1 może zostać znacznie przyspieszony.

Jednym z kluczowych elementów tego przełomu jest opracowanie DFMO w formie tabletek. Taka forma leku jest znacznie wygodniejsza dla pacjentów niż codzienne zastrzyki insuliny. Ponadto DFMO charakteryzuje się korzystnym profilem skutków ubocznych, co czyni go atrakcyjną opcją dla pacjentów szukających alternatywy dla obecnych metod leczenia.

Przełomowe badania przeprowadzone przez naukowców z Indiana University School of Medicine i University of Chicago Medicine dają nadzieję na nowe, mniej inwazyjne metody leczenia cukrzycy typu 1. W miarę kontynuacji badań klinicznych, przyszłość leczenia tej choroby wydaje się być coraz bardziej obiecująca. Rozwój nowych terapii ma szansę nie tylko zrewolucjonizować leczenie cukrzycy typu 1, ale także znacząco poprawić jakość życia chorych.